来那度胺的作用以及功效

来那度胺（Lenalidomide ）是沙利度胺的新一代衍生物，但没有发现其具有致畸变的毒性，并且药效比沙利度胺强100倍。2006年FDA正式批准来那度胺(Revlimid)与地塞米松联合运用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤，来那度胺主要用于治疗慢性骨髓瘤和有5q缺失的骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic syndrome, MDS)。

来那度胺对多发性骨髓瘤者疗效显著，特别是针对标准疗法治疗后复发或进展的多发性骨髓瘤(MCL)患者。临床试验纳入134例多发性骨髓瘤患者进行研究，结果显示26%的患者对来那度胺有反应，在临床实验结束时有9例患者实现了完全缓解。

一项名为Myeloma XI的研究在新诊断的多发性骨髓瘤患者中，评估了来那度胺维持治疗对比观察的疗效差异。临床试验纳入1917名患者参与验，其中1137例患者被分配到来那度胺维持治疗组，834例患者进入观察组。中位随访31个月(IQR 18~50个月)。临床试验结果显示，来那度胺维持治疗显著提高了新诊断的多发性骨髓瘤患者的生存时长，来那度胺维持治疗组中位无进展生存期为39个月，观察组为20个月(18~22个月)，来那度胺组3年总生存率78.6%，观察组为75.8%。

来那度胺作为新一代免疫调节剂，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性，在临床上除了应用于多发性骨髓瘤，还用于淋巴瘤、骨髓增生异常综合症、急性髓系白血病等疾病的治疗。