




美国批准上市治疗白血病的药物MYLOTARG,很多患者都比较关注,那么MYLOTARG治疗白血病患者效果如何?是否可以让白血病患者减轻痛苦,延长生存期呢?今天咱们就来详细看一下。
2017年9月1日,美国食品和药物管理局批准MYLOTARG用于治疗成人新确诊的CD33阳性急性髓细胞白血病(AML)、成人复发或难治性AML和2岁及儿科患者的AML。MYLOTARG已在日本上市,用于被认为不适合其他细胞毒化疗的复发性或难治性CD33阳性AML患者。 英国国立健康与临床优化研究所(NICE)最终评估决定推荐辉瑞MYLOTARG与化疗联合使用,用于治疗以前未治疗的、全新CD33阳性的急性髓细胞白血病。
ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验,共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者。使用新的、低剂量MYLOTARG。在第1、4、7天,患者接受3 mg/m2的MYLOTARG,与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期(event-free survival,EFS)。结果显示,在新确诊为AML的患者中,接受MYLOTARG与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受MYLOTARG的患者的无事件生存期为17.3个月,而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。(HR=0.56 [95%CI:0.42-0.76])。
AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验,比较单药MYLOTARG(n = 118)与最佳支持治疗(n = 119)对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗,患者在在第1天接受MYLOTARG 6mg / m2,在第8天接受MYLOTARG 3mg / m2。作为继续治疗,没有疾病进展证据的患者在第1天接受MYLOTARG 2mg / m2,每四周一次。MYLOTARG的功效建立在总生存期(OS)显着改善的基础上。接受MYLOTARG的患者的中位OS为4.9个月,而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月(HR = 0.69 [95%CI:0.53-0.90] [2-sided p = 0.005])。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年6月16日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761060