




胰腺神经内分泌肿瘤(PNET)发病率较低,但由于肿瘤局部进展或远处转移而无法手术的患者预后不佳。sunitinib是一类能够选择性地靶向多种受体酪氨酸激酶的新型药物中的第一个药物。抑制受体酪氨酸激酶被认为可经阻断肿瘤生长所需的血液和营养物质供给而“饿死”肿瘤并具同时杀死肿瘤细胞活性,即sunitinib结合了中止向肿瘤细胞供应血液的抗血管形成和直接攻击肿瘤细胞的抗肿瘤这两种作用机制。sunitinib获批用于胰腺神经内分泌肿瘤患者的治疗,sunitinib治疗胰腺神经内分泌瘤的效果如何?
在一项sunitinib单药治疗不可切除的胰腺神经内分泌瘤受试者的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床研究中,受试者须在之前 12 个月内发生有记录的、按照实体瘤疗效评价标准(RECIST)定义的疾病进展,受试者随机(1:1)分配至安慰剂组(85 例)或者sunitinib组(86 例)接受每天 37.5mg 药物治疗,连续给药,无停药期。 主要研究目的为对比sunitinib组受试者和安慰剂组受试者的无进展生存期(PFS)。
结果显示, sunitinib较安慰剂在研究终点无进展生存期具有显著的有临床意义的优势。 在所评估的所有基线水平特征亚组中均观察到sunitinib的风险比更佳。至分析时,总生存期数据尚不成熟。sunitinib组有 9 例受试者死亡,而安慰剂组有 21 例受试者死亡。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2021年8月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021938