索拉非尼治疗肾癌的效果明显优于安慰剂

索拉非尼（Sorafenib、Soranib、Soranix 、多吉美、Nexavar）是一种小分子多激酶抑制剂，可抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成，并可在多种肿瘤模型中提高细胞凋亡率。

该研究设计允许患有多种肿瘤类型的患者入组；502名患者参加了该研究，其中501名患者接受了研究药物治疗。RCC患者抗肿瘤活性的早期迹象使研究人员重新调整对该患者群体的分析，导致RCC成为最主要的肿瘤类型（202名患者[40％]）。

专家进行了多中心安慰剂对照研究，以确定索拉非尼是否抑制12周导入期后维持疾病稳定的转移性实体瘤患者的肿瘤生长。基于Raf/MEK/ERK信号传导在该肿瘤类型中的重要性，原始方案主要针对转移性结直肠癌（CRC）患者。

然而，该方案的入排标准也使其他患者可以入组。肾细胞癌(RCC)患者抗肿瘤活性的早期迹象和少数CRC患者在12周导入期后达到随机化标准，这导致该研究重新聚焦于RCC患者。

65名患者被随机分配接受索拉非尼（32名患者）或安慰剂（33名患者）治疗。在12周评估中，73名肿瘤缩小至少25％的患者进入了试验的开放标签部分，另外还有6名继续使用索拉非尼的患者：有疾病稳定SD（n=3）或疾病进展PD（n=2）或没有接受整个导入期治疗（n=1）而由研究者自行决定。因此，共有79名患者继续使用开放标签的索拉非尼。43名患者完成12周试验在之后的时间点停止治疗。