




Eltrombopag又叫艾曲波帕,2008年在美国获批上市,用于治疗免疫性血小板减少症,时隔十年,Eltrombopag于2018年在我国获批上市。
Eltrombopag治疗血小板减少症患者的疗效如何呢?医伴旅搜集到了关于Eltrombopag的一些试验资料,我们一起来了解一下它的效果吧。
一项2期研究,评估Eltrombopag能否缓解低危MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。研究对象为:低危或MDS国际预后评分中危-1、血小板计数低于30×109、年龄至少18岁、对替代药物难治或不适用或治疗后复发的患者。
治疗效果方面:
该研究的第1阶段共纳入90例患者,中位随访期为11周。Eltrombopag组中,28/59(47%)名患者发生了血小板缓解,而安慰剂组中有1/31(3%)的患者发生了血小板缓解。
安全性方面:
随访期间,21名例患者发生了至少1次严重出血事件(WHO出血评分≥2),安慰剂组中出血患者的比例远高于Eltrombopag组(42%vs14%)。Eltrombopag组有27(46%)名患者发生了52个3~4级不良反应,而安慰剂组有5名(16%)患者发生了9个不良事件;7/59(12%)名患者发生了急性髓系白血病转化或疾病进展与,而安慰剂组为5/31(16%)。
该研究表明,对于低危MDS和重度血小板减少的患者而言,Eltrombopag有效提高了血小板计数水平,降低了出血事件发生率,耐受性良好。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027