




米哚妥林(Rydapt)又称是德雷帕斯,该药品已经获得了美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。
在名为RATIFY的临床试验中,针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者,我们看到了米哚妥林(Rydapt)和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在,米哚妥林(Rydapt)能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准,Stone博士说道。RATIFY临床试验展现出米哚妥林(Rydapt)对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科(Adult Leukemia Program)的主任。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中,与那些仅接受过化疗的患者相比,接受米哚妥林(Rydapt)和化疗组合疗法的患者生存期明显更长,且死亡率要低23%。
目前米哚妥林(Rydapt)尚未进入大陆市场,所以医保问题也无从谈及。美国的米哚妥林(Rydapt)原研药价格十分高昂,米哚妥林(Rydapt)价格为8,424.24 美元,而规格是25mg*56胶囊/盒,按照推荐剂量来说,患者一个月就需要购买2盒,一个月的开销可想而知是非常高的。不过患者可以选择土耳其版本的,具体价格请咨询医伴旅。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921