




哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)是全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂。CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗有助于提高内分泌治疗的疗效和延缓内分泌耐药,变革了HR+/HER2-晚期乳腺癌的治疗模式,美国已经批准了三种CDK4/6抑制剂,那么,哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)纳入医保目录了吗?
2018年7月31日,乳腺癌靶向药哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)正式在国内获批上市,成为国内首款CDK4/6抑制剂,用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌,应与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者的初始内分泌治疗。但目前哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)还没有进入医保的。
临床试验研究的是哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)联合来曲唑治疗晚期乳腺癌的疗效。试验招募了666名没有接受过系统性治疗ER阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者。患者分成2组,一组接受哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)+来曲唑治疗,另一组接受安慰剂+来曲唑治疗。
治疗结果是:哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)+来曲唑治疗,患者的中位无进展生存期为24.8个月 ,而对照组仅有14.5个月,哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)组延长了10个月!患者的客观缓解率对比是55.3% VS 44.4%。
上面主要是白人患者的数据,那么哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)对亚洲患者的疗效怎么样?
另一项临床试验研究了亚洲晚期乳腺癌患者使用哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)治疗的疗效,效果更突出。
哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)+来曲唑治疗组,患者的中位无进展生存期超过2年,达到25.7个月。安慰剂+来曲唑治疗组,患者的中位无进展生存期是13.9个月,哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)组延长了11个月,接近一倍!
基于II期研究PALOMA-1,2015年2月3日美国FDA加速批准了哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)联合来曲唑用于绝经后 ER+/HER2-晚期乳腺癌的一线治疗。2016年2月19日美国FDA根据一项随机对照III期研究(PALOMA-3)又批准了哌柏西利(帕博西尼,帕博西林)联合氟维司群用于既往内分泌治疗失败的HR+/HER2- 绝经后晚期乳腺癌。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月20日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207103