




Planep治疗高血压的治疗效果:
关于Planep用于DMD早期心肌病治疗的研究:一项随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究主要是想探讨在已经出现心肌损害的DMD患者中,应用基础治疗的前提下,使用Planep的疗效。
在这个随机、双盲、安慰剂对照的研究当中,来自美国3个临床中心的7岁以及7岁以上的DMD男孩儿参与了该试验。所有的通过增强心脏核磁和射血分数确诊有心肌损害的DMD患者,在应用ACEI或ARB类药物治疗的基础上,还给予口服25mg Planep或安慰剂,第1个月内每隔一天口服一次,1个月之后每日口服一次。这个研究的主要结果是在12个月的时候测量左心室圆周应变(Ecc)值的改变,Ecc是评价心肌收缩功能的一个指标。整个过程中,通过连续测定血清学钾和胱抑素C(除肌酐外,另一个评价肾脏功能的指标)来确定其安全性。
结果:在2012年1月26日至2013年7月3日之间,共对188名DMD患者进行了筛查,其中42名DMD患者纳入此次临床试验中。对42人进行随机分配,其中20名患者接受Planep治疗,22名患者接受安慰剂治疗,最终,Planep组的20名患者和安慰剂组的20名患者完成了0、6个月、12个月的评价。在12个月的时候,Planep组比安慰剂组的左心室圆周应变值降低的更少。
在DMD患者中,在已有的ACEI或ARB治疗的基础上给予Planep治疗,可以减轻左心室收缩功能下降的进展程度。早期应用有效的药物可以降低因心脏原因而死亡的风险。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年05月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021437