




去纤苷(去纤维钠,defiteli)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干细胞移植(HSCT)是治愈疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(去纤维钠,defiteli,产于意大利)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(去纤维钠,defiteli)是预防和治疗HVOD安全有效的药物。
很多患者会问去纤苷在中国获批上市了吗?
目前去纤苷(去纤维钠,defiteli)在中国大陆地区是没有上市的,在香港的一些药房里可以买到,定价与国际上的价格基本相同。患者可以自行前往美国等国家购买,也可以自己前往香港正规药房买药,千万不要图便宜而通过不正规渠道买药。如果患者不方便远行的话,也可以咨询国内靠谱的海外医疗咨询服务公司(如:医伴旅)进行购买。
在临床试验中,去纤苷(去纤维钠,defiteli)能够很好的预防HVOD的发生,不仅可以用于治疗成人,儿童也能从中获益。而且去纤苷与肝素联用时副作用发生率很低,安全性比较高。去纤苷也被FDA授予“孤儿药”的资格认定。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114