去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者疗效怎么样？

去纤维钠也叫去纤苷，英文名defiteli，最早是由意大利Gentium制药研制开发，2013年在欧盟上市。去纤维钠是治疗肝小静脉闭塞病(HVOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)的一款良药，不仅可以用于治疗成人，儿童也能从中获益。

去纤苷（去纤维钠）是一种注射剂，根据患者的体重决定使用剂量，对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给药时间最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。

去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者疗效怎么样？

Richardson等首先探索了去纤苷在HSCT后HVOD治疗中的应用，在这项试验中，共有19例sHVOD患者参与治疗。每天给予去纤苷5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%。效果十分明显。

在一项2期试验中纳入了75例患者，结果显示移植后存活100天的患者占44%，在3期试验中纳入了102例患者，移植后100天存活率为占38%，在额外351例患者的扩大型试验中移植后存活100天占45%，这些试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。而预计未经去纤苷（去纤维钠）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。所以去纤苷的使用有效延长了患者的生存时长。