




去纤维钠又叫去纤苷,defiteli,2013年10月在欧盟获批上市,是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。去纤维钠最早是由意大利Gentium制药研制开发,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市。
对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干细胞移植(HSCT)是治愈疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一。去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷(去纤维钠,defiteli)可作用于这些受体进而产生多种下游效应。
去纤苷是一款注射剂,目前在我国还未上市。去纤苷有抗凝、促进纤溶、促进血管形成等作用,在预防和治疗HVOD方面发挥了显著的效果。
由于还未在我国上市,所以国内并没有去纤苷的价格。我们了解到,目前市面上的去纤苷每盒22000$左右,患者可以咨询医伴旅客服了解具体信息。
去纤苷(去纤维钠,defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,对于成人和儿童都有比较好的治疗效果,治疗中使用的剂量应以患者的体重为标准,推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。最低使用时间为21天。如21天后HVOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至HVOD的解决或直至最大60天。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114