




骨巨细胞瘤是一种组织学上良性,但常常具有侵袭性的骨骼肿瘤,好发于20~40岁青壮年人群,女性发病率略高于男性,约占56.4%。从全球来看,骨巨细胞瘤约占所有骨原发肿瘤的4%-5%,与欧美人群相比,在中国更为常见,约占所有原发骨肿瘤的20%。尽管绝大多数骨巨细胞瘤为良性肿瘤,但若不进行治疗,经常引起受影响的骨骼完全损坏,导致骨折、关节功能障碍或截肢。骨巨细胞瘤由表达RANKL的基质细胞和表达RANK受体的破骨细胞样巨细胞组成,其发病机理是RANKL的过度表达引起肿瘤生长和骨质破坏。
RANKL是破骨细胞形成、发挥功能和生存所必需的跨膜或可溶性蛋白;破骨细胞负责骨吸收,从而调节骨钙释放。地诺单抗(地舒单抗)是一种人免疫球蛋白G2(IgG2)单克隆抗体,对RANKL具有高特异性和亲和性。 RANK 受体信号传导促进了骨质溶解和肿瘤生长。地舒单抗通过与RANKL结合,阻止其激活破骨细胞、破骨细胞前体和破骨细胞样巨细胞表面的RANK,从而达到抑制肿瘤生长和减少骨破坏的目的。
2019年5月27日,安进中国宣布,安加维®(英文商品名XGEVA®,通用名:地诺单抗(地舒单抗)注射液,Denosumab Injection)获得国家药品监督管理局批准,用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤,包括成人和骨骼发育成熟(定义为至少1处成熟长骨且体重≥45 kg)的青少年患者。2018年,地诺单抗(地舒单抗)被列入临床急需境外新药名单(第一批),进入国家药品监督管理局快速审评通道。此次获批使得地诺单抗(地舒单抗)成为首个,也是目前唯一一个用于骨巨细胞瘤治疗的药物,为患者带来了控制疾病进展、改善生活质量的创新治疗选择。
据医伴旅小编了解到,目前,美国地区上市的地诺单抗(地舒单抗)规格为60mg/1ml支/盒,售价为1169.98美元,售价比较昂贵,绝大部分一般经济水平的患者家庭难以承担高昂的医药费用。不过幸运的是,美国安进公司生产的地诺单抗(地舒单抗)已经在土耳其上市,规格为125mg/1ml支/盒,售价折合人民币在3000$左右,可谓是物美价廉。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm