




FDA在2015年5月24日不仅上市了阿培利司,还批准相关的伴随诊断检测试剂盒:therascreen®pik3ca-rgq-pcr试剂盒(qiagen manchester,ltd.),用于选择在肿瘤组织标本和/或从血浆标本中分离的游离肿瘤DNA(ctDNA)中有pik3ca突变的患者。如果血浆pik3ca突变检测为阴性,患者应接受对肿瘤组织中pik3ca突变检测。批准的依据是Solar-1(NCT 02437318),这是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验,在572例患者中,包括绝经后妇女和男性,HR阳性、HER2阴性、晚期或转移性乳腺癌患者并且已经进展(在接受芳香化酶抑制剂时或之后)。
阿培利司是最早被批准用于该疾病的PI3K抑制剂之一。在乳腺癌细胞系中,alpelisib抑制PI3K下游靶标的磷酸化,包括Aktand在携带PIK3CA突变的细胞系中显示出活性。在体内,alpelisib抑制PI3K/Aktsignaling途径并减少异种移植模型中的肿瘤生长,包括乳腺癌模型。已显示通过alpelisib治疗的PI3K抑制诱导乳腺癌细胞中雌激素受体(ER)转录的增加。与来自ER阳性,PIK3CA突变的乳腺癌细胞系的异种移植模型中的单独治疗相比,alpelisib和氟维司群的组合显示出增加的抗肿瘤活性。
目前阿培利司并没有在我国上市,因此并不在医保范畴之内,患者仍旧需要前往国外进行购药,在美国的阿培利司大概在17万$左右。如有不方便之处可寻找国内海外医疗机构进行购买,目前据医伴旅了解到在国内购买阿培利司的价格为7万左右。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月24日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218466