司美替尼治疗神经纤维瘤病效果怎么样

司美替尼治疗神经纤维瘤病效果怎么样？

司美替尼的临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。

司美替尼的疗效显著，司美替尼的副作用程度较轻，处于可以接受的范围。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，这一点儿童和成年人的反应相同。

研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。我们期待这一药物尽快推向市场，为神经纤维瘤患儿带来福音。

使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会导致肌酸酐磷酸激酶（CPK）升高。CPK是在心脏，大脑和骨骼肌中发现的一种酶。当肌肉组织受损时，CPK会渗入人的血液。接受司美替尼（selumetinib）的患者的CPK升高应促使评估横纹肌溶解（由于直接或间接的肌肉损伤而引起的骨骼肌分解）。发生此类状况时，患者应及时寻求医生帮助。

目前司美替尼（selumetinib）还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。据了解，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550$一盒，25mgx60粒的大约170600$一盒。由于汇率浮动价格不固定，患者如果想要了解该药品的具体价格，或是想要海外购买司美替尼，可以向国内靠谱的海外医疗服务机构（如医伴旅）咨询。

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