




芦可替尼(Ruxolitinib)虽然对原发和进展性骨髓纤维化有良好的治疗作用,能明显降低并维持患者的脾脏体积,改善全身症状,延长寿命,但是与此同时也会带来一些或轻或重的不良反应。对此,患者需引起高度的重视加以预防和缓解。
国内一项研究共纳入21例 MPN患者,包括骨髓纤维化12例、真性红细胞增多症5例、原发性血小板增多症 4例, 在核心研究期间接受24周鲁索替尼(即芦可替尼)治疗。通过MRI 测量脾脏体积,应用回声多普勒分析内脏静脉循环。 19例患者伴有JAK2V617F 基因突变,1例患者伴有MPLW5 15L 基因突变和1例患者伴有CALRL367fs *46基因突变。18患者为脾静脉-门静脉-肠系膜静脉血栓,2例患者为布加综合征,1例患者既有门静脉系血 栓又有布加综合征。16例患者有食管静脉曲张。对于血液相关不良反应,鲁索替尼的耐受性良好,与无SVT 患者相似,无出血不良反应事件发生。
24周治疗后,6/21(29%)的患者脾脏体积缩小≥35%,13/21(62%)的患者可触及脾脏长度的缩短≥50%。72周,13例患者中有8例(62%)可触及脾脏长度的缩短仍≥50%。鲁索替尼对食管静脉曲张及内脏静脉循环无影响。应用 MPN总体症状评估量表评估相关症状。前4周即可观察到MPN相关症状得以显著改善;24周,疗效仍持续存在。
研究表明,虽然芦可替尼会产生一些不良反应,但是在患者中是安全的,且可有效减少脾脏体积、缓解症状。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192