雷德帕斯的治疗效果如何？

一项开放性研究旨在评估雷德帕斯（米哚妥林）治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究人员纳入了患者，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群。

16例患者袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。雷德帕斯（米哚妥林）总体响应率为60% （95% [CI]， 49 - 70）； 其中45%的患者达到了一个主要响应，被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为59% 和58%。 

中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月。56%的患者因药物毒性而减小了剂量；这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。在该项开放性研究中，雷德帕斯（米哚妥林）表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。 

对于AML患者来说，导致发病的机制之一就是受体酪氨酸激酶（RTK）活化信号传导通路，TKI能与RTK竞争激酶开放的活性口袋，中断RTK启动的转导信号。雷德帕斯（米哚妥林）治疗急性髓系白血病（AML）。对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行研究。结果表明，两组患者（雷德帕斯+化疗 VS 安慰剂+化疗）的中位EFS为8.2个月 VS 3个月。

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