




恩西地平治疗什么病?恩西地平(Idhifa)的适应症为:用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。在美国的急性髓系白血病中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性急性髓系白血病,5年生存率大约20%~25%。恩西地平(Idhifa)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,也是美国食品药品管理局批准的唯一一个针对恩西地平(Idhifa)患者群体的肿瘤代谢疗法新药。
恩西地平(Idhifa)的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平(Idhifa)治疗后不再需要输血。试验表明,恩西地平作为首个肿瘤代谢药物,对于AML的治疗具有积极的意义,同时对于肿瘤治疗领域的思路也有较大的启发意义。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年1月12日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606