去纤苷适用于肝小静脉闭塞病的治疗

去纤苷适用于肝小静脉闭塞病的治疗

肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。

近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物；去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。

去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HOVD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHOVD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。

结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

另外，用去纤苷治疗最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。

与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。

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