白血病治疗用药帕纳替尼效果如何？

2012年12月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年患者。 对于患者来说，最为关心的莫过于药品疗效；那么，白血病治疗用药Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）效果如何？

在PACE试验中评估了Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。此次试验为Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）疗效提供了数据支持，也加速了Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的上市和推广。

在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

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