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肝小静脉闭塞病新药去纤苷在国内上市了吗?

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郭药师
2024-12-05 14:27:17
已帮助: 496人

去纤苷(也叫去纤维钠)是一种单链寡聚核苷酸多分散混合物,它可防止内皮细胞损伤但不增加全身出血风险,保护肝窦内皮细胞但不减弱细胞毒药物的抗肿瘤作用。去纤苷具有抗血栓,抗局部缺血,抗炎性反应和促纤维蛋白溶解的特性。今天咱们就来详细了解一下肝小静脉闭塞病新药去纤苷在国内上市了吗?

去纤苷(也叫去纤维钠)在国内还没有正式上市,有需要的患者可以购买国外上市的版本,据医伴旅了解到去纤苷大约在22000左右。患者可以出国购买也可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)获取药物,签订保障合同,保证100%正品!

一项多中心Ⅱ期随机研究将150例HVOD患者分为2组,每天分别予去纤苷25 mg/kg(A组)、40 mg/kg(B组)治疗,治疗中位时间19(1~82)天。结果141例患者可评价疗效:65例患者达完全缓解(46%),62例患者100天时仍存活(41%)。B组患者中虽3/4级事件包括出血和低血压增多,但其差异与A组患者无统计学意义,说明大剂量去纤苷副反应亦较小,去纤苷用于治疗HVOD安全,有效。

去纤苷(也叫去纤维钠)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。

去纤苷是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(VOD)并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者,同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。

2013年10月22日,去纤苷(也叫去纤维钠)获欧盟批准上市,作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗,在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市。

以上就是去纤苷(也叫去纤维钠)上市的内容,希望可以帮助到您!

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免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114

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