




英国阿斯利康司美替尼原研药,是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,一期临床试验数据显示司美替尼治疗神经纤维瘤病I型有不错的表现。试验中共招募了24位患儿(最小3岁,最大18.5岁),其中女性11位,男性13位,入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后,患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个(120周)。
治疗结果显示,患儿使用司美替尼(selumetinib)治疗后肿瘤体积均有缩小,取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。在24位患儿中,17位对司美替尼的治疗有效,有效率为71%。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持,维持周期的中位数为23个。司美替尼的使用能够有效使肿瘤的体积缩小,从而改善患者的身体机能,有效的减轻患儿的身体疼痛,使患者的生活质量得到提高。
英国阿斯利康司美替尼有哪些副反应?
英国阿斯利康司美替尼(selumetinib)超过10%的副反应有腹泻、腹痛、便秘、血清脂肪酶升高、食欲下降、呕吐、恶心、口腔炎、口干;贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少;皮炎、痤疮样疹、斑丘疹、甲沟炎、瘙痒、皮肤感染、皮疹、毛发改变、干皮症;疲劳、头痛;血样中肌酸磷酸激酶升高、肌肉骨骼疼痛;视力模糊、白内障、眶周水肿、高眼压、畏光、视力损害等副作用现象。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756