




去纤维钠(去纤苷)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。
去纤维钠(去纤苷)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药,去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者的效果如何?
以下是医伴旅小编整理的两项临床试验分别分析了去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者已经儿童患者的效果。
在一项研究中,对19例sHVOD患者每天给予去纤维钠(去纤苷)5~60mg/kg,静脉滴注治疗,中位使用时间为15d(2-61d)。在这项研究中,共有42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100天总生存(os)率达32%。不仅如此,对于患者们来说,去纤维钠的耐受性也比较好。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。
一项关于儿童HVOD治疗的临床试验中,使用去纤维钠(去纤苷)完全缓解(CR)率为76%,移植后1,00d总生存(OS)率为64%。效果十分显著。去纤维钠不仅可以用于治疗成人,儿童也能从中获益。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114